2
基因编辑公司Intellia Therapeutics日前递交招股书，拟IPO1.2亿美元，纳斯达克股票代号为NTLA。该公司专注于CRISPR 技术，旨在修复用户的缺陷基因。
在2015年9月，Intellia Therapeutics获得了7000万美元B轮投资，由 OrbiMed HealthCare Fund Management 领投，Fidelity Management and Research Company、Janus Capital Management、Foresite Capital、 Sectoral Asset Management、 EcoR1 Capital 等基金跟投。
Intellia Therapeutics还宣布了一项和美国制药公司Regeneron Pharmaceuticals长达六年的合作协议，将会在上市时向后者定向增发5000万美元的股份。它的另一个重要合作方是诺华公司，在2015年1月与后者展开一项长达5年的CRISPR /Cas 9合作计划。
那么问题来了，CRISPR /Cas 9是一项怎样的技术，为何引来各大金主纷纷投资？
简单说来：CRISPR是目前用于基因编辑最有效、最实用、性价比也最高的方法。
关于基因编辑的历程，大概经历了如下的阶段：
根据Wiki的介绍，CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）为目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，以消灭外来的质体或者噬菌体，并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。
听不懂？说人话好吗？
雷锋网尝试用自己的语言解释一下这个技术：CRISPR是一种细菌和病毒抗争的“武器”。
病毒猖獗的原因，在于它会将自己的基因整合到细菌中，并且借此不断复制。那么，细菌为了清涂病毒，就在长期的演进过程中发明了一种特别的免疫方法，那就是将病毒基因从自己的染色体上切下来。
在这种切除方法里，最为经典的一种是以蛋白Cas9的复合物，在一段RNA的指导下进行定向寻找切除DNA序列。
这种技术就叫作CRISPR/Cas 9基因编辑系统。
所以，它最大的优点就在于设计简单以及操作容易，未来将可应用于各种领域当中。
这项技术听上去非常美好呢。不过，CRISPR/Cas 9技术是否能推动人类的基因治疗呢？
在这之前，我们需要解决的问题主要有两个。一个是脱靶问题。“鱼与熊掌不可兼得”，高效伴随而生的可能是精确度的下降。如果结合不当，会有导致基因突变的风险，那么很可能《异形》真实版就要上映了。
二是可治愈病症的局限性问题，它是否能真正应用于人体还有待考量，毕竟这会涉及到一系列伦理问题。目前，可行性比较大的应用仍然处于基础研究层面，要上升到临床可能还需要一定的时间。如果要展望一下，比较可能的应用方式应该集中在植物育种上。
不过，简单高效的CRISPR/Cas 9已经算得上是基因编辑里的新星了，别的先不讲，在基础研究上已经能够为科研人员节省不少时间和经费；而且这一技术用得好，基因编辑的未来也不可小觑。
CRISPR这一技术在2012年由Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在《科学》杂志上发表，并于2015年获得了有着“豪华版诺贝尔奖”的生命科学突破奖（Breakthrough Prize in Life Sciences）。
Jennifer Doudna创立了Caribou Biosciences ，并在2014年将CRISPR知识产权授权给了Intellia Therapeutics。
国外比较知名的另外两家基因编辑公司包括Editas Medicine和CRISPR Therapeutics，他们和CRISPR/Cas 9技术也有着千丝万缕的联系：
由张锋和Jennifer Doudna于2013年11月创立，2016年1月4日递交了在纳斯达克挂牌上市申请。在2014年，美国专利局授予了张锋第一个基因编辑技术专利。然而，前面我们已经提到，创始人之一的Jennifer Doudna将CRISPR知识产权授权给了Intellia Therapeutics……
（顺带八卦一下，Jennifer Doudna表示，她与Editas Medicine不再有任何牵连，也拒绝回答更多与专利有关的问题。）
由Emmanuelle Charpentier创立于2014年4月，也从创始人手中获得了CRISPR的授权。2015年12月，CRISPR Therapeutics与拜耳达成合作伙伴协议，后者投资3亿美元进行药物研发。
从左到右分别为Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier和张锋
也就是说，专利所有者和科学突破奖的获得者是在不同的人手中，这笔糊涂帐很有可能会让这三家公司陷入复杂的纠纷当中。不过无论如何，科学是属于全世界的，CRISPR本身并不可以申请专利，这一点在broadinstitute上也被反复提及。
除了技术上需要攻克的难点外，涉及知识产权的纠纷，也将会是一台超级大戏。但不管怎样，专注CRISPR的生物公司计划上市，这本身就预示着基因编辑的未来。
雷峰网原创文章，未经授权禁止转载。详情见转载须知。
