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美国科学家已在使用基因编辑修复细胞中可导致色素性视网膜变性的基因突变，这种遗传性疾病会导致视网膜退化，并在十年内导致完全失明。事实上，这种疾病是导致世界各地年轻人失明的主要原因之一。
研究人员使用CRISPR技术修复受影响的细胞，这标志着有史以来第一次，科学家替换了来自患者自身组织的干细胞中与感官疾病相关的缺陷基因。
这一研究的结果发表在Scientific Reports，论文详细介绍了研究人员如何从视网膜色素变性患者的皮肤中提取样本。然后使用皮肤样本，研究人员在实验室中创造出了干细胞用作基因编辑的基础。CRISPR技术让科学家可以剪切并替换生物体DNA中单独的基因，高效地改写遗传密码。
在本案例中，研究人员使用CRISPR技术修复了来自患者的干细胞（仍然包含导致色素性视网膜变性的突变）中的基因缺陷。
因为目前CRISPR技术还不被允许应用于人类，所以本次研究也就只能到此为止了；但这里所取得成就表明，未来有望将基因编辑应用于人类。
据研究人员介绍，如果将修复后的干细胞转化成健康的视网膜细胞，就可以将它们移植回患者身体。没有了基因突变，健康的细胞就能让患者重见光明。
“我们的目标是开发一种个性化的眼部疾病治疗方法，”美国哥伦比亚大学医学中心眼科专家Stephen Tsang说，“我们还有一段路要走，但我们相信CRISPR的第一次治疗应用就是治疗眼病。这里我们已经证明了开始的步骤是可行的。”
和传统的器官移植不同，因为修复细胞来自患者自己的身体组织，研究人员相信患者的身体不会出现免疫系统的排异反应，会很容易接收经过基因编辑的细胞。这就意味着没有必要再使用抑制器官排异反应的药物了。
研究人员说视觉科学最有可能是CRISPR技术临床应用的第一候选者。相较于身体其它部位，眼部的手术更加简单，术后的检测也更为容易。
“视网膜疾病是干细胞手术的一个完美模型，因为我们有先进的手术技术，可以将细胞准确植入到有需要的地方。”来自爱荷华大学的团队成员Vinit Mahajan说。
由于基因编辑应用于人类还存在安全和道德上的问题，我们还不清楚什么时候我们才能应用CRISPR来治疗失明。但参与研究的科学家相信他们的概念验证表明了这一技术的显著潜力，我们应该走这条路。
Tsang说：“在我们治疗病人之前，还有很多工作要做。我们要确保我们只修改了特定的单一突变，没有在基因组中作出其他修改。”
via sciencealert
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