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| 本文作者： 张利 | 2017-02-21 20:18 |
雷锋网了解到，在天朝以外的市场上，许多基因治疗公司破壳而出，即将在大众的生活中发挥实际的作用。
据中科信息产业研究院精准医学研究所所长赵屹介绍，欧洲大概有两家基因新疗法公司其基因新疗法被批准上市。雷锋网了解到，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis于2016年5月被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童免疫不全(SCID)基因缺陷修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。
在美国，2016年2月，Editas公司上市。大家应该对这家公司不陌生，基因治疗界名人张锋是其联合创始人，此前美国专利局将CRISPR关键专利判归张锋团队的当天，公司股票在交易收盘时就上涨了29％，雷锋网对此有过详细介绍。Editas是为全球首个基因编辑上市公司，计划在2017年开展用CRISPR技术治疗失明患者（雷伯氏先天性黑内障）的临床试验。
但是在大多数中国人心目中，这种教科书里面的“未来科技”离我们仍很远，那么什么导致了这种差异呢？
“中国的基因治疗领域有很多公司在做，但官方获批的对于罕见病或者单基因遗传病的治疗方案，完全没有一个。”对此，赵屹说道。
“从技术层面上讲，国内的研究机构以及一些企业完全拥有这方面的技术，而且技术都不错。有几家公司，包括清华孵化出来的企业——合生基因，还有一些，包括罕见病研究中心和一些研究所，他们都有很好的技术。但是，从技术转化成一个临床应用级的治疗方案，在国内还有很多不可预知的因素，包括法律层面的、市场监管等的因素。目前来看，这对于公司发展和技术转化是巨大的障碍。”
“基因治疗这个技术本身是个平台技术，分为两个层次：一是在体内进行基因治疗；二是在体外对部分疾病进行改造，再回到体内进行治疗。这两个部分，理论上都应该是受到卫计委包括食药局的审批。”合生基因CEO蒋云解释道。
对于基因疗法的监管，蒋云解释道，
直接进入到体内进行治疗的，是生物医药，属于生物制品的三类。从政策的监管上，这些又分为两类：基因治疗药物：政策专门明确的第三类；生物治疗技术：在国内没有特别明确的规范，就像美国的一家公司，针对眼部疾病比如青光眼，在体外进行一些修饰、改造，治疗，这些疾病的基因治疗，目前没有明确的规范。
“还有一个问题，目前国内对于基因治疗的审批监管，还不像欧美那么健全。”蒋云说。
"对于这类医疗技术的管制，2014年，卫计委把权力收到中央，那时实验需要按照卫计委的要求去做，依次进行一期、二期等的步骤进行临床试验。2015年，权力反而又下放了，原因是审批时间过长，国家应该是在政策监管方面没有合适的强有力的团队。"
对于监管的不健全，金准基因副总裁孙隽也有相同的体会：“基因疗法的发展需要政策上的扶植，想获批这么一个崭新的东西，相关的监管部门需要有一个非常成熟的团队，对这个技术的风险需要一定时间的评估”。
“多种原因导致我国目前的情况，在我个人看来，最主要的问题可能是资本市场的观望，大家对这个领域的认知度、认可度不是那么高。”孙隽认为。
蒋云认为，虽然概念很火，但目前市场上从事基因疗法的人并不是那么多，“我们做医疗的嘛，特点是周期长，投资一般需要2-3年见收益，特别是做药物或平台医疗技术的，至少需要五年以上，甚至十年，才会见到可观的收益。”
“目前在基因治疗方面，获批的技术在飞速发展，市场也非常饥渴。我们也知道，去年美国有个治疗罕见病的药物，9个月之内就通过了获批（飞速获批），主要原因是患者推动的，也就是说市场很饥渴，患者非常需要。但我相信，这个领域首先技术上可行，第二患者一定会获利，市场也在那里。”孙隽认为。
元码医学部总监袁大巍认为，“我们现在在紧跟世界的步伐，我们也想这个行业可以造福于中国普通的老百姓，但是从价格上、技术说，都还有一定的发展空间，投资人觉得我们还没有盈利。这些技术需要我们耐心等待它成熟，但我们现在可以做一些事，将当前看作一个起点。”
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