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| 本文作者： 奕欣 | 2016-05-16 11:40 |
当拿到Peter Thiel投资的40万美金时，Matthew Scholz更加坚定了他要做的事情是对的。
“Peter喜欢不走寻常路，会投一些看起来比较有争议的公司，比如我们。”
这是七年前Immusoft拿到的第一笔天使投资。
七年后的今天，Matthew Scholz在深圳的硅谷峰会上进行着路演。作为医疗科技界的代表，Immusoft马上要开始B轮千万级的融资。
在六支来自硅谷的全英路演团队中，Immusoft是唯一“心机”地使用了中文PPT的公司。台上的Matthew Scholz活力四射，向台下的投资人们介绍着这家计划“把人体变为制药工厂”的生物技术公司。
Immusoft的核心业务听起来简直疯狂到令人难以置信：免疫系统编程（ISP，Immune System Programming）。
如图所示，这项技术主要分为五个步骤：
1. 从患者体内采集分离免疫细胞B细胞；
2. 通过电转染技术介导DNA进入分离的B细胞。
DNA中含有缺失或有缺陷的蛋白质的编码，而正是这种缺失或缺陷导致了疾病。治疗性基因植入患者细胞后成为大型质粒，它含有“睡美人转位子系统”（Sleeping Beauty Transponson System，为Immusoft于2016年春天收购的Discovery Genomic所持有的技术），能将基因整合进细胞DNA中。
3. 选中的DNA介导细胞于培养系统中在体外大量增殖。
4. DNA介导细胞体外分化成浆母细胞和浆细胞，即ISP细胞，它们能生产所需的治疗性蛋白质。
5. 将大量分泌蛋白的细胞重新输入患者体内。浆细胞能让人对病原体免疫，并有很强的蛋白质生产能力。这类细胞可在骨髓中存活，并长期分泌蛋白质。
Matt向雷锋网介绍道，现阶段的生物制剂（注射型）虽然是目前最有效的方法，但也存在不少缺点，比如造价昂贵，会带来疼痛等，但这都不是事儿。最关键的问题是，它是一种非治愈性的疗法，有效期较短，需要长期的注射治疗，所以无法从根本上解决问题。而ISP就能够改变现状。根据Matt的介绍，ISP主要有三个优势：
可以实现对病人自体细胞的程序化改造；
大量生产能满足自身需求的蛋白质的细胞；
现存的一些疾病无法做到药物输入疗法，ISP可以提供一种新的参考疗法。
实际上，Immusoft已经实现了多种疾病的临床研究，其中发展最快的是一种罕见的疾病，名为黏多糖贮积症I型。病人患病的原因主要是因为体内缺乏关键的蛋白（αL-艾杜糖醛酸酶），需要流线化的临床治疗，每年的治疗费用超过25万每年。而如果要进行造血干细胞移植，这个数字将达到80万。
目前治疗该疾病的药物名为Aldurayme，一年的销售额是2.19亿美元。而且这种治疗方法实际上治标不治本，机体后期会退化，最终致死。
在Immusoft提供的一份老鼠实验结果显示，样本组（红色）接受改造后，和对照组（绿色）进行了αL-艾杜糖醛酸酶的测验。左侧为相对于健康人的蛋白水平百分比，在人体内，达到10%的量就具有治愈效果。
目前Immusoft已经向FDA提交了黏多糖贮积症I型的临床用药申请，启动该疾病一期的实验。
Matt对雷锋网表示，这项技术理论上可以应用于任何一种疾病。
“我们希望让ISP成为医学界的Apple Store。你的身体需要什么，就能给自己制造什么药物。”
把编程概念和医疗结合在一起，或许也只有Matthew Scholz能想到。8岁开始接触编程，15岁就上了华盛顿大学。虽然是一名耕耘了数十年的码农，但Matthew的潜意识里却始终知道，自己并不会一直在计算机领域做一辈子。
2009年，彼时的Matt是Point B Telematics的创始人，一家基于GPS的车队物流公司。当时Matt的小日子过得也算不错，然而生命不息折腾不止的他，一次偶然的机会接触到了某个电脑安全问题，这时——如果生活有动画版，那么此时就像名侦探柯南破案时发现了关键线索一样，背景有一道白光闪过，Matt的内心独白大概长这样：
“就像病毒侵入电脑一样，我们可以通过修改代码的方式来解决电脑的问题，那么人体可不可以这样呢？”
Matt对雷锋网这样说道：
“我们终其一生在追求更好的电脑技术，但回归到人身上，人体就是一个最精密的电脑。所以我当时就有了这样一个想法，是否能够通过基因改造来治疗特定的疾病呢？”
想法一出现，Matt就坐不住了。在对话期间，Matt用了“野心”这种词来形容自己，他很快地售出了公司，继而创办了Immusoft。回忆起当年的义无反顾，Matt不无得意地露出灿烂的笑容，他对雷锋网表示，
“是的，医学科技是一个门槛极高的领域，类似于‘要么全部，要么全不’（all or nothing）的状态，但一旦成功了，它所带来的财富价值不可估量，对人类的未来也同样是里程碑式的。”
一个没有任何生物背景的码农如此异想天开，当年这个想法也难怪会遭到很多人的质疑。对于这一点， Matt并不在乎，他甚至在2009年的时候坦率表示“我对生物技术一无所知（I know nothing about biotech）”，但对于Immusoft的理念，Matt则会“誓死捍卫”。Matt说，他会一个个去找那些对此嗤之以鼻或者报反对态度的人，然后一个劲地问“为什么”，得到对方的答案后，他会给对方发各种资料，甚至写邮件回答对方的问题。他说，自己是一个“非常坚持”的人，如果别人报以怀疑的态度，他会尽自己所能去说服别人。
去年夏天，Immusoft已经完成了FDA的新药临床试验申请前提会议（pre-IND）,并完成临床规模化。Immusoft目前正在等待FDA关于最终临床前研究的指导（GLP毒理学实验）。预计完整的IND说明将于今年秋天提交给FDA，并于明年开始人体实验。
Immusoft的slogan是，“对细胞编程，治愈你的疾病”；Matt对雷锋网表示，这项技术理论上可以应用于任何一种疾病。
“我们希望让Immusoft成为医学界的App Store。你的身体需要什么，就能给自己制造什么药物。”
Matt说，隔天他就要飞回西雅图了，跟进一下公司后期的各项申请。“这次受邀参加硅谷峰会，其实我也很意外。但这也说明了我们的实力，能够作为硅谷生物医学的代表在深圳介绍我们的项目。签证是在一天内办好的，也许是因为这趟中国之旅是非去不可了。”在聊天的时候，他提到家里有一个浇水机器人——因为他经常在全球飞，很少有时间回家照料植物。
这次约谈的时间非常紧张，Matt十五分钟前刚从华强北回来。在聊天的半个小时中，Matt不时拿起手机聊微信（他操作得还不是非常熟练），和同行的人沟通着——在十五分钟后，他要参加一个投资晚宴，希望能在那里争取一把，扩大B轮融资的规模。
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